儿童淋巴性白血病在癌症病童中占 2 成，传统治疗方式及副作用成为病童家长关心的事，化疗后约有 14％ 病童反应不佳或复发，而骨髓移植需寻找合适的捐赠者并需长期服用抗排斥药物，对孩童身心负担很大。CAR-T 是一种结合基因治疗及细胞治疗的免疫细胞疗法，有别于一般传统的治疗模式，是一种准确医疗。藉由基因转殖制造准确、持续消灭癌细胞的免疫细胞，一次性注射即有望为癌症病童带来治愈希望，避免复发、提升孩童生活品质。

台湾医院吴明贤院长表示，细胞治疗 CAR-T 是台湾医疗史上一个重要里程碑，医疗进步让过去很多是绝症的疾病变得可以治疗，甚至是治愈。2012 年美国女孩 Emily 为全世界接受 CAR-T 治疗的急性淋巴性白血病患，当时接受其他传统治疗都没有效，直到接受了细胞治疗 CAR-T，如今 10 年过去都还非常健康。

什么是 CAR-T

CAR-T 细胞是嵌合抗原受体 T 细胞（Chimeric Antigen Receptor T Cells）的简称，CAR-T 细胞治疗仰赖高技术的基因工程，需从病患体内分离出 T 细胞，并透过基因改造，在 T 细胞上安装可以锁定癌细胞的 CAR 作为导航，让 T 细胞去对付特定细胞。

如 CD19 CAR-T 就是帮 T 细胞装上 CD19 的导航，去对付有 CD19 表现的淋巴癌细胞。CD19 CAR-T 细胞治疗适用于难治与复发型的「B 细胞急性淋巴性白血病」与「B 细胞淋巴瘤」患者。

 1 例 CD19 CAR-T 细胞治疗

今年 10 岁的亭亭于 4 年前被诊断为急性淋巴白血病，免疫表现型 B 细胞表达有 CD19、CD22，在使用 TPOG-ALL 2013 VHR（高危险群）化疗方案后，历经 3 年化疗微量残存癌细胞（MRD）下降到 0%，但于 3 个月后复发。经医师与家长讨论后，决定使用 CD19 CAR-T 细胞治疗。

CAR-T 细胞治疗流程：

• 收集病患自己的 T 细胞

• 运送到国外的药厂

• 纯化、扩编 T 细胞

• 基因转殖，将 CAR 分子装到 T 细胞上

• 运送回国

• 回输到病患身上

看似短短几个步骤，是耗时数月和庞大的医疗资源及医疗团队多方合作努力的成果。

CAR-T 细胞治疗后的并发症

综合诊疗部细胞治疗科姚明主任指出，根据国际报告显示，有些病童在 CAR-T 细胞治疗后出现中枢神经系统的侵犯，出现意识状态不清、头痛、呕吐、四肢痉挛等状况。

亭亭在今年 4 月时完成 CD19 CAR-T 细胞输注，在输入 2 袋 CAR-T 细胞后，发生细胞激素释放症候群（Cytokine Release Syndrome，CRS）反应，有心跳增快、体温升高、呼吸速度增快等征状，医院汲取国际临床经验，以药物做出相应治疗，渡过急性期并发症。

除了有 CD19 的癌症细胞会被CAR-T细胞攻击，带有 CD19 的正常 B 细胞也会被影响。正常的 B 细胞负责产生抗体，因此免疫能力会被影响，免疫球蛋白会比一般人少，长期并发症可能来自于此，需注意感染等状况。

目前台湾 CD19 CAR-T 治疗适应症为，「儿童与年轻成人 B 细胞急性淋巴性白血病」与「弥漫性大型 B 细胞恶性淋巴癌」。除了目前技术成熟的 CD19 CAR-T 外，国际先驱研究中还有 BCMA CAR-T、CD133 CAR-T、CAR-NK 等细胞治疗方式，期待医疗科学的进步能造福更多需要治疗的患者，免除癌症治疗效果不佳及复发之风险。

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