准确医疗与标靶药物治疗在儿童急性骨髓性白血病占有重要的诊断与治疗的角色。10 岁急性骨髓性白血病患者，在合并标靶药物与造血干细胞移植以及配合准确医学的检测后，终于确认癌细胞清除达到良好结果。

10 岁的王小妹2021年中被诊断出急性骨髓白血病（AML）。刚开始是右边脖子淋巴结肿大、常常倦怠、体重下降，父母带她去医院求诊，发现血液有未成熟白血球，后经骨髓检查，确诊为急性骨髓性白血病，且进一步的分子与准确医学检测，发现她的血癌细胞有 3 种基因突变，包括 FLT3/ITD、WT-1 以及 NUP98-NSD1 基因合并突变。

标靶药物纳入 FLT3/ITD 突变基因疗程 帮助儿癌患者减轻不适

台中荣民总医院儿童医学中心血液肿瘤科主治医师曾瑞如表示，目前对儿童急性骨髓性白血病的治疗，以传统化学药物与干细胞骨髓移植为主。近年来更因准确医疗介入癌症治疗，而降低了传统药物对身体的杀伤力，对于儿癌患者来说是一大帮助。

曾瑞如指出，像王小妹这种基因突变的儿童急性骨髓性白血病，恶性度高、预后差，生存率仅有 27%，需接受传统化学药物治疗，再加上针对 FLT3/ITD 突变基因的标靶药物，且接受造血干细胞移植才有机会治疗成功。FLT3/ITD 突变基因的标靶药物运用在成人癌症上已渐成熟，今年更将标靶药物纳入 FLT3/ITD 突变基因的标准疗程中，作为合并治疗的一部分。

化疗与标靶药物合并治疗 干细胞移植后顺利出院

台中荣民总医院儿童医学中心血液肿瘤科主任黄芳亮指出，白血病（又称血癌）一直居于儿童癌症的前列，主要是骨髓中的造血细胞，因基因突变、染色体异常等因素，使血球的分化停留在未成熟的阶段且不断的增生所致，真正致病机转尚未清楚。其中约有 25% 是急性骨髓性白血病，相较于急性淋巴性白血病，预后不佳。

王小妹在接受化学药物与服用针对 FLT3/ITD 标靶药物合并治疗，并接受化学治疗后，血球低下发生数次发烧合并败血症，每次都进入加护病房照顾。治疗期间团队以骨髓病理切片分析，合并次世代基因检测，同时利用目前新的血癌治疗概念「可测量残留疾病量」辅助，追踪疾病治疗状况。同时进行干细胞的配对，幸运的与两位哥哥配对全合，所以在第 4 次化学治疗后，经分子生物学检测达到数次缓解，医疗团队得以顺利帮王小妹进行造血干细胞移植，让王小妹成功出院。

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